Professionals
Són medicaments basats en gens, teixits o cèl·lules humanes modificats. Es coneixen com a ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products).
Les teràpies avançades són una definició regulatòria que engloba tres grans tipus de medicaments:
Medicaments de teràpia gènica: es basen en àcids nucleics d'origen recombinant creats al laboratori i que tenen com a objectiu reparar, regular, afegir o eliminar seqüencies gèniques per tal de tractar malalties.
Algunes aplicacions inclouen la ceguesa causada per problemes genètics a la retina o l'atrofia muscular espinal.
Entre els medicaments de teràpia gènica s'hi inclouen també els CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell), que utilitzen limfòcits T modificats dels pacients.
Els dos CAR-T actualment autoritzats ataquen les cèl·lules que expressen l'antigen de membrana CD19, distintiu dels limfòcits de sèrie B, i s'utilitzen en el tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda en nens i en alguns limfomes de cèl·lules B de adults.
Avui en dia s'estan desenvolupant altres CAR dirigits a altres antígens. Això obre noves possibilitats terapèutiques a altres tipus de tumors, com tumors sòlids, o altres patologies com ara malalties infeccioses i autoimmunes.
Medicaments de teràpia cel·lular somàtica: contenen cèl·lules o teixits que han estat manipulats per modificar les seves característiques biològiques per al seu ús terapèutic.
Un exemple és el tractament de les fístules anals provocades per la malaltia de Crohn amb cèl·lules mare obtingudes del greix.
Medicaments d'enginyeria tissular: contenen cèl·lules o teixits manipulats per enginyeria perquè puguin ser utilitzats per reparar, regenerar o substituir el teixit humà.
El PeriCord, per exemple, és un bioimplant capaç de reparar el teixit cardíac malmès per un infart. En el projecte hi ha estat implicat el Banc de Sang i Teixits.
Si el medicament de teràpia avançada incorpora un o més productes sanitaris, la seva denominació es Medicament de Teràpia Avançada combinat.