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Son medicamentos basados en genes, tejidos y células humanos modificados. Se conocen como ATPM (Advanced Therapy Medicinal Products).
El término «terapias avanzadas» es una definición regulatoria que engloba tres grandes tipos de medicamentos:
Medicamentos de terapia génica: se basan en ácidos nucleicos de origen recombinante creados en laboratorio y su función es reparar, regular, añadir o eliminar secuencias génicas con el fin de tratar enfermedades.
Algunas de sus aplicaciones incluyen la ceguera causada por anomalías genéticas en la retina o la atrofia muscular espinal.
Dentro de los medicamentos de terapia génica se incluyen asimismo los CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell), que utilizan linfocitos T modificados del paciente.
Los dos CAR-T autorizados actualmente atacan a las células que expresan el antígeno de membrana CD19, distintivo de los linfocitos B, y se utilizan en el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda en niños y de algunos linfomas de células B en adultos.
Hoy en día se están desarrollando CAR dirigidos a otros antígenos, lo que abre nuevas posibilidades terapéuticas para el tratamiento de otros tipos de tumores (tumores sólidos, etc.) y patologías como las enfermedades infecciosas y autoinmunes.
CAR-T cuyo uso ha sido aprobado por la sanidad pública:
CAR-T y otros medicamentos de terapia avanzada en fase de investigación académica en la cual participamos:
CAR-T y otros medicamentos de terapia avanzada en fase de investigación clínica en la cual participamos:
Medicamentos de terapia celular somática: contienen células o tejidos que han sido manipulados con el fin de modificar sus características biológicas para un uso terapéutico.
Un ejemplo es el tratamiento de las fístulas anales causadas por la enfermedad de Crohn, con células madre obtenidas de la grasa.
Medicamentos de ingeniería tisular: contienen células o tejidos manipulados por ingeniería para que puedan ser utilizados para reparar, regenerar o reemplazar tejido humano.
PeriCord, por ejemplo, es un bioimplante capaz de reparar el tejido cardíaco dañado a consecuencia de un infarto. En el proyecto ha participado el Banc de Sang i Teixits (enlace).
Cuando un medicamento de terapia avanzada incorpora uno o más productos sanitarios, se le denomina «Medicamento combinado de Terapia Avanzada».